兩會聲音| 提高行政審批效能 提升我國醫藥創新競爭力

聯合提案委員: 秦叔逵, 季加孚, 王 水, 吳德沛, 徐叢劍, 韓雅玲, 陳 薇

主要內容:

科技部遺傳辦對于人類遺傳資源的管理存在問題，耽誤新藥臨床試驗啟動，浪費資源，引起廣泛爭議；后有所改進，沒有從根本上解決問題。審批程序復雜，步驟和時限不定，標準不統一、意見不規范；新老流程并行導致混亂等。顯著影響到在我國開展臨床試驗，醫藥創新生態系統的建設和與國際同步研發上市新藥。建議：將審批制改為備案制或平行審查；簡化程序和要求；制定公布審批標準，規范審查意見；監管與服務并舉，切實提高審批效能。

2015年，科技部發布《關于實施人類遺傳資源采集、收集、買賣、出口、出境行政許可的通知》，規定外資藥企開展臨床試驗, 或內資藥企采用涉外背景的單位（提供樣本采集、運輸、分析、臨床監察、數據處理等服務），須向中國人類遺傳資源管理辦公室（遺傳辦）提出申請，獲得行政審批后方可展開。雖對有效保護和合理利用我國人類遺傳資源有重要意義，可是使新藥臨床試驗啟動推遲3-6個月，推進過程中的調整也常因此暫緩或中斷，明顯耽誤時間精力，浪費社會和行政資源，引起激烈爭論?？萍疾吭啻谓M織討論，于2017年10月印發《關于優化人類遺傳資源行政審批流程的通知》，一定程度上有所改進，但沒從根本上解決問題,實際情況不容樂觀。為什么一項初衷較好的規定及改進，并未取得預期的良好結果？

主要問題：程序復雜，審批步驟和時限不確定；從網上申報開始，形式審查常需5日，紙質文件受理5日，如紙質受理日起20日能過會辦結，至少耗時近30個工作日；一次批準率低，形式審查和上會可能反復多次，時間要翻2-3倍；《承諾書》擴大化，各參與單位須一一簽章，特別麻煩；審批標準不統一、不規范，部分整改意見不清晰，有時近于苛刻，導致最多時退回4次修改；非重大變更，如樣本量增減需重新申報；對于第三方實驗室每次都要重復簽字蓋章；開會時間安排不提前公布，新老流程并行致申報工作混亂；對于生物標志物的審批過于嚴苛；知識產權如何分配的指導意見不知所云，等等。據悉上述情況已顯著影響到外資藥企在我國開展臨床試驗的積極性和本土醫藥創新生態系統的建設，影響到與國際同步研發和上市新藥，也妨礙了醫藥科技創新，特別是針對新靶點、新機制的科學探索。2018.2.28《中共中央關于深化黨和國家機構改革的決定》提出要“加強、優化、轉變政府科技管理和服務職能”，因此,需要認真思考:為什么各方都不滿意，癥結何在？

建議：

將審批制改為備案制或平行審查：我國已加入ICH，歐美日等發達國家對于醫藥研發的人類遺傳資源管理多為備案制，弱化事前審批，強化事中、事后核查和監管，大大減少工作量，實施高效、動態化管控。建議積極學習CFDA審評、審批改革的成功經驗，進一步精簡、優化審批的事項、程序和流程；對于不涉及標本出口的，可采取備案制，實現與國際接軌；若備案制暫不可行，可采用平行審查。

簡化程序和要求：按照“誰受益、誰負責” 的原則，取消《承諾書》，只要求申辦方（藥企或科技創新機構）填報《審批申請書》，承諾和擔負所涉及人類遺傳資源的采集、儲存及研發外包各方的連帶責任。

明確審批標準，規范審查意見:參考國際慣例，征求多方意見，早日制定公布符合國情、兼具科學性和操作性的審批標準和具體要求，尤其是組織、血液、體液等采樣樣本量、使用范圍等；審核的重點放在遺傳數據的流向和應用上。應按照便利申報單位的原則，一次性給予審批意見，避免每次不同。對二次提交的申請，只針對前次不合格部分審核，不用全部復審和上會。對于中心倫理委員會已審查過的知情同意書無需重復審核。提前公布開會時間、安排,以利于申報單位按時遞交；取消老流程，全部按照新流程一次申請。

監管與服務并舉，加強溝通，提高審批效能:咨詢窗口態度較好，但人員更換頻繁，意見常不一致，建議制定官方的問題和回答（FAQ），及時更新。針對以往審批中的問題，進行歸納、分析和總結，主動培訓、指導、幫助有關單位，且適當提高審評費用，確保申報單位的申請材料高質量。適應政府職能改變，積極聽取反饋意見和建議, 增加評審人員和保持穩定，切實明顯提高審批效能，建立具有中國特色的人類遺傳資源監管體系。